Weltweit aktiv für Kinder mit seltenen Erkrankungen

Kinder mit seltenen Erkrankungen sind die Waisen der Medizin – ihr Schicksal steht im Schatten der öffentlichen Aufmerksamkeit. Ihr Leidensweg ist oft durch lange Odysseen von Arzt zu Arzt geprägt, durch Fehldiagnosen und oft auch ungeeignete oder fehlerhafte Therapien.

Selbst wenn die Diagnose korrekt gestellt wird, sind die Patienten oft damit konfrontiert, dass es keine wirkungsvollen Behandlungsmöglichkeiten gibt – zu selten sind ihre Erkrankungen oft, als dass die pharmazeutische Industrie Interesse daran hätte, in die Forschung und Entwicklung von neuen Medikamenten zu investieren. Immer noch sterben in jedem Jahr allein in Deutschland über 2.000 Kinder an den Komplikationen ihrer seltenen Erkrankungen. Etwa 7.000 seltene Erkrankungen sind heute bekannt, und ihre Zahl wächst stetig weiter.

Eine weltweite Allianz

Die internationale Care-for-Rare Alliance verbindet akademische Zentren der Kinderheilkunde, sowie wissenschaftliche Institute, die gemeinsam die Ursachen seltener Erkrankungen erforschen und neue Therapien entwickeln, um die seltene Expertise und die geringen Patientenzahlen zu bündeln. Sie vereint Ärzte und Wissenschaftler, die sich gemeinsam dafür einsetzen, dass Ursachen seltener Erkrankungen erforscht und neue Behandlungen entwickelt werden können.

Sie alle teilen das Ziel, dass Kinder mit seltenen Erkrankungen unabhängig von ihrer Herkunft und der finanziellen Möglichkeiten ihrer Eltern Zugang zur besten medizinischen Betreuung erhalten müssen und setzen sich dafür ein, dass die Waisen der Medizin aus dem Schattendasein treten und zur Avantgarde einer neuen Ära der personalisierten Medizin werden können. Durch internationale Vernetzung können wir gemeinsam etwas für Kinder mit seltenen Erkrankungen bewegen, über alle Grenzen hinweg!  Die Stiftung hat in ihrer Geschichte dazu beigetragen, dass bisher unbekannte Erkrankungen identifiziert werden konnten, dass neue Methoden der Stammzell- und Gentherapie erprobt werden konnten, dass viele Ärzte und Wissenschaftler weit über die Grenzen Deutschlands hinaus in den Genuss einer Förderung kommen konnten.

Erfahrungsaustausch rettet Menschen

Eine Intensivierung des wissenschaftlichen Austauschs in den verschiedenen Netzwerken sowie Allianzen bieten zudem eine wichtige Plattform für Bildungsaktivitäten, die vor allem in weniger privilegierten Ländern viel zu kurz kommen. So können wir dabei helfen, dass auch Ärzte und Wissenschaftler in weniger entwickelten Ländern Zugang zu neuesten Entwicklungen und Methoden haben und ihre Patienten davon profitieren lassen.

Langfristig ist es das Ziel, auf allen Kontinenten Referenzzentren für seltene Erkrankungen aufzubauen, um Behandlungs-, Forschungs- und Weiterbildungsmöglichkeiten direkt vor Ort anbieten zu können.

Dies ist allerdings mit einem hohen finanziellen, zeitlichen und strukturellen Aufwand verbunden.  Gerade die Betreuung von Kinder mit seltenen Erkrankungen stellt Ärzte, Pflegende und Wissenschaftler vor große Herausforderungen. Um Kindern mit immer noch unheilbaren Erkrankungen Hoffnung auf Heilung zu schenken, ist die Care-for-Rare Foundation neben der staatlichen Forschungsförderung auch auf Unterstützung von Philanthropen und Mäzenen sowie einflussreichen und wohlhabenden Persönlichkeiten angewiesen.

Weitere Informationen zu Care-for-Rare finden Sie unter: www.care-for-rare.org

Autor: Prof. Dr. med. Christoph Klein
Bilder: Pexels | Verena Müller / Care-for-Rare Foundation