Ein großer Schritt für die Schmetterlingskinder

Wir alle haben von dem 8-jährigen Buben gehört, welchem erstmals großflächig Haut transplantiert wurde. Damit wurde ein Meilenstein in der Behandlung von Patienten mit Epidermolysis bullosa gelegt. Dr. Rainer Riedl, Obmann der DEBRA-Austria spricht mit uns über diese Errungenschaft.

 

Dr. Rainer Riedl

Dr. Rainer Riedl,

Obmann von DEBRA Austria und

Pro Rare

Herr Dr. Riedl, wie wir wissen war an diesem Eingriff auch Salzburg involviert. Wie weit konnten die Ärzte aus Salzburg und die DEBRA Austria helfen?


Dieser Therapieansatz für Epidermolysis bullosa (EB), nämlich die genetische Korrektur von Hautstammzellen, wurde schon vor einigen Jahren von Prof. Michele De Luca und seinem Team in Modena entwickelt.

 

Aufgrund rechtlicher Restriktionen für die Anwendung dieses Ansatzes in Italien entstand vor geraumer Zeit eine sehr fruchtbare Zusammenarbeit zwischen ihm und dem ärztlich-wissenschaftlichen Team im EB-Haus Austria, der Spezialklinik für die „Schmetterlingskinder“. Auch in Österreich wurde der Therapieansatz durch Prof. Johann Bauer bereits erfolgreich angewendet. Erst die enge Zusammenarbeit zwischen Ärzten vor Ort und den Experten aus Modena sowie dem EB-Haus Austria hat dem Buben aus Bochum letztlich das Leben gerettet. Ohne den Eingriff wäre der junge Patient verstorben, weil er aufgrund seiner Grunderkrankung und einer bakteriellen Infektion 80% seiner Haut verloren hatte. DEBRA Austria, als Patientenorganisation für EB-Betroffene,  ist hier insoweit beteiligt, weil die Forschungsaktivitäten im EB-Haus durch Spenden ermöglicht werden.


Was bedeutet dieser Eingriff für den Fortschritt in der Behandlung der Krankheit?


Es konnte ein weiteres Mal gezeigt werden, dass dieser Therapieansatz funktioniert und nachhaltig erfolgreich ist. Vor allem aber wurde nachgewiesen, dass in kurzer Zeit sehr große Hautareale mit genkorrigierter Haut versorgt werden können. Die Fernsehbilder haben gezeigt, dass der Bub wohlauf ist und sogar Fußball spielen kann.

 

Die Ergebnisse dieser Studie sind für „Schmetterlingskinder“ von großer Bedeutung, ja ein echter Meilenstein. Allerdings ist der Therapieansatz derzeit nur für die junktionale Form von EB anwendbar. An der Anwendung für die dystrophe EB wird schon gearbeitet, klinische Studien sind in Vorbereitung  – wir bleiben also am Boden und greifen gleichzeitig nach den Sternen!


Welche Hoffnungen bringt dieser Erfolg für andere Schmetterlingskinder?


Die Hoffnung ist ganz zu Recht groß. Durch die weltweite mediale Berichterstattung – es wurde ja von „Gentherapie heilt EB“, „Schmetterlingskind mit neuer Haut geheilt“ oder „Gentherapie rettet Schmetterlingskind“ berichtet – ist auch die Erwartungshaltung der Patienten gestiegen. Derartige Erfolge motivieren aber auch Ärzte und Wissenschafter und zeigen, dass wir mit unseren Forschungsaktivitäten am richtigen Weg sind. Das Ziel ist noch nicht erreicht. Daher bitten alle unsere Förderer und Spender weiterhin tatkräftig mitzuhelfen, denn: Heilung für die „Schmetterlingskinder“ ist möglich!

 

Autor: Dr. Rainer Riedl
Bilder: Pixabay | Nadine Bargad

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